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Curar desde adentro
Investigadores uruguayos y españoles estudian la terapia génica para reducir las lesiones cerebrales y medulares
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26 de abril de 2012 a las 18:52
Luego del accidente, el trauma. En Uruguay, la primera causa de muerte en menores de 40 años es el trauma cerebral, aquellas lesiones que persisten luego de un accidente, no solo de tránsito sino también laboral, fruto de la violencia o el deporte. Y aún no existe ningún fármaco aprobado para tratarlas.
Sin embargo, la forma de reducir este daño en el cerebro y la médula podría estar en los genes. El tratamiento se llama terapia génica y hasta hace poco tiempo no existía.
Hoy, es el camino que los investigadores del Instituto Pasteur de Montevideo (IPM), en colaboración con científicos de España, proponen para reducir las lesiones traumáticas en el sistema nervioso.
Si en un año, 600 personas sufren un accidente de tránsito, se estima que por lo menos tres o cuatro veces más gente es la que queda con secuelas graves.
Desde lesiones motoras o depresiones, los problemas neurológicos son varios y suelen significar un costo de salud muy importante, ya que en su mayoría afectan a personas jóvenes.
Esta es una de las razones que justifican que, desde hace cerca de tres años, el grupo de investigación del Laboratorio de Neurodegeneración del IPM y de la Facultad de Medicina de la Universidad de la República trabajen en la llamada terapia génica.
Para ilustrar este método, Hugo Peluffo, científico del IPM y coordinador del grupo de investigación, cita el caso típico del paciente diabético: “Normalmente, lo que se hace es darle la insulina. Lo que haríamos nosotros sería usar un virus modificado, que introduzca el gen de la insulina en el paciente”.
En otras palabras, lo que se hace es poner el material genético desde afuera para que el paciente produzca insulina en su propio cuerpo, en vez de introducírsela directamente mediante inyecciones.
A diferencia de la diabetes, que es una enfermedad crónica, el daño por accidente provoca cambios en el cerebro de forma rápida. Por eso este grupo de investigadores propone usar un sistema para que el gen produzca la proteína necesaria durante un tiempo determinado y que luego desaparezca.
Este método no se podría aplicar en el caso de la enfermedad de Parkinson, por ejemplo, para la cual se necesitaría producir de por vida la proteína que el cerebro ha dejado de generar, la dopamina.
La inyección lleva el gen del tratamiento directo al cerebro. Literalmente. Para eso es necesario abrir una “ventanita” en el cráneo, donde inyectar en dos lugares del cerebro el vector que luego producirá la proteína necesaria. Esto es lo que la investigación realiza ahora en ratas.
Pero antes, lo primero: desinflamar. “A los pacientes con trauma grave, que están internados, muchas veces se les tiene que descomprimir el cráneo”, dice Peluffo, ya que el daño hace que el Sistema Nervioso Central (SNC) se inflame y no deje entrar sangre.
Una de las estrategias para desinflamar es introducir anticuerpos “contra las cosas malas”, simplifica el doctor. De este aspecto se encarga otro grupo de investigación, que trabaja en España.
La inflamación se genera porque se expande el daño. El ejemplo típico es el de la picadura de mosquito: este pica en un punto pequeño, pero se ve una inflamación en toda la zona.
“Lo mismo pasa en el cerebro. Esa inflamación, que se va generando de a poco, es la que vamos a atajar para que la lesión no se expanda”, explica el doctor. De esa forma, se limita el daño.
Hasta el momento, se ha logrado reducir la lesión a la mitad en ratas. Demostrar que el tratamiento puede funcionar es señalado por Peluffo como la base para conseguir el financiamiento de la investigación. Y es lo que han hecho.
La Fundación La Marató de TV3, de Cataluña, proporcionó casi medio millón de dólarespara usar entre los cinco grupos que integran la investigación, cuyo núcleo es el grupo que lleva adelante Peluffo.
Los demás grupos trabajan en distintas áreas: uno de ellos se encarga de la reducción de la inflamación en el cerebro en este tipo de lesiones agudas, otro se ocupa del impacto cerebral, otro de inmunología y un grupo más trabaja en la informática. Este último se encarga de buscar las moléculas que puedan llegar a servir como fármacos.
"Los experimentos acá en Uruguay demostraron que, en principio, podrían funcionar", afirma Peluffo y cuenta que "todo ese dinero" obtenido será destinado para buscar qué mecanismos funcionan y cuáles serían las dosis necesarias, entre otros aspectos.
Realizar ejercicios a más largo plazo es la meta en el futuro más cercano, ya que solo se han hecho estudios hasta tres días después de la lesión. A su vez, Peluffo señaló que será necesario estudiar no solo el volumen del daño sino también ver cómo influye el tratamiento en la recuperación funcional de los animales en la motricidad fina, sensibilidad, etc.
“Lamentable mente, la metodología es con animales, en su mayor parte”, señala Peluffo. El trabajo consiste en “abrir una ventanita en el cráneo y dejar caer un peso de forma muy controlada”, explica. Es así como se genera “el golpe”.
El médico recuerda que las lesiones cerebrales no duelen, lo que facilita trabajar con animales. En este caso, se trabaja con ratas. Aún así se usa anestesia, que es la misma que se emplea para humanos.
Peluffo hace hincapié en que “todos los trabajos que se hacen con animales se hacen controlados por los comités de ética”. Estos exigen emplear la mínima cantidad posible de animales y haber confirmado antes en cultivos u otros métodos alternativos que lo que se va a hacer tiene chances de funcionar.
Sin embargo, la forma de reducir este daño en el cerebro y la médula podría estar en los genes. El tratamiento se llama terapia génica y hasta hace poco tiempo no existía.
Hoy, es el camino que los investigadores del Instituto Pasteur de Montevideo (IPM), en colaboración con científicos de España, proponen para reducir las lesiones traumáticas en el sistema nervioso.
Malas lesiones
Si en un año, 600 personas sufren un accidente de tránsito, se estima que por lo menos tres o cuatro veces más gente es la que queda con secuelas graves.
Desde lesiones motoras o depresiones, los problemas neurológicos son varios y suelen significar un costo de salud muy importante, ya que en su mayoría afectan a personas jóvenes.
Esta es una de las razones que justifican que, desde hace cerca de tres años, el grupo de investigación del Laboratorio de Neurodegeneración del IPM y de la Facultad de Medicina de la Universidad de la República trabajen en la llamada terapia génica.
Terapia génica
Para ilustrar este método, Hugo Peluffo, científico del IPM y coordinador del grupo de investigación, cita el caso típico del paciente diabético: “Normalmente, lo que se hace es darle la insulina. Lo que haríamos nosotros sería usar un virus modificado, que introduzca el gen de la insulina en el paciente”.
En otras palabras, lo que se hace es poner el material genético desde afuera para que el paciente produzca insulina en su propio cuerpo, en vez de introducírsela directamente mediante inyecciones.
Con fecha límite
A diferencia de la diabetes, que es una enfermedad crónica, el daño por accidente provoca cambios en el cerebro de forma rápida. Por eso este grupo de investigadores propone usar un sistema para que el gen produzca la proteína necesaria durante un tiempo determinado y que luego desaparezca.
Este método no se podría aplicar en el caso de la enfermedad de Parkinson, por ejemplo, para la cual se necesitaría producir de por vida la proteína que el cerebro ha dejado de generar, la dopamina.
Directo al cerebro
La inyección lleva el gen del tratamiento directo al cerebro. Literalmente. Para eso es necesario abrir una “ventanita” en el cráneo, donde inyectar en dos lugares del cerebro el vector que luego producirá la proteína necesaria. Esto es lo que la investigación realiza ahora en ratas.
Pero antes, lo primero: desinflamar. “A los pacientes con trauma grave, que están internados, muchas veces se les tiene que descomprimir el cráneo”, dice Peluffo, ya que el daño hace que el Sistema Nervioso Central (SNC) se inflame y no deje entrar sangre.
Una de las estrategias para desinflamar es introducir anticuerpos “contra las cosas malas”, simplifica el doctor. De este aspecto se encarga otro grupo de investigación, que trabaja en España.
La inflamación se genera porque se expande el daño. El ejemplo típico es el de la picadura de mosquito: este pica en un punto pequeño, pero se ve una inflamación en toda la zona.
“Lo mismo pasa en el cerebro. Esa inflamación, que se va generando de a poco, es la que vamos a atajar para que la lesión no se expanda”, explica el doctor. De esa forma, se limita el daño.
Hasta ahora
Hasta el momento, se ha logrado reducir la lesión a la mitad en ratas. Demostrar que el tratamiento puede funcionar es señalado por Peluffo como la base para conseguir el financiamiento de la investigación. Y es lo que han hecho.
La Fundación La Marató de TV3, de Cataluña, proporcionó casi medio millón de dólarespara usar entre los cinco grupos que integran la investigación, cuyo núcleo es el grupo que lleva adelante Peluffo.
Los demás grupos trabajan en distintas áreas: uno de ellos se encarga de la reducción de la inflamación en el cerebro en este tipo de lesiones agudas, otro se ocupa del impacto cerebral, otro de inmunología y un grupo más trabaja en la informática. Este último se encarga de buscar las moléculas que puedan llegar a servir como fármacos.
"Los experimentos acá en Uruguay demostraron que, en principio, podrían funcionar", afirma Peluffo y cuenta que "todo ese dinero" obtenido será destinado para buscar qué mecanismos funcionan y cuáles serían las dosis necesarias, entre otros aspectos.
Realizar ejercicios a más largo plazo es la meta en el futuro más cercano, ya que solo se han hecho estudios hasta tres días después de la lesión. A su vez, Peluffo señaló que será necesario estudiar no solo el volumen del daño sino también ver cómo influye el tratamiento en la recuperación funcional de los animales en la motricidad fina, sensibilidad, etc.
Ratas y ética
“Lamentable mente, la metodología es con animales, en su mayor parte”, señala Peluffo. El trabajo consiste en “abrir una ventanita en el cráneo y dejar caer un peso de forma muy controlada”, explica. Es así como se genera “el golpe”.
El médico recuerda que las lesiones cerebrales no duelen, lo que facilita trabajar con animales. En este caso, se trabaja con ratas. Aún así se usa anestesia, que es la misma que se emplea para humanos.
Peluffo hace hincapié en que “todos los trabajos que se hacen con animales se hacen controlados por los comités de ética”. Estos exigen emplear la mínima cantidad posible de animales y haber confirmado antes en cultivos u otros métodos alternativos que lo que se va a hacer tiene chances de funcionar.
